Prvo učinkovito zdravilo za zamudo primarne multiple skleroze

Podjetje Genentech, pripadajo Roche Group, 27. septembra so poročali, da je klinično preskušanje v fazi III eksperimentalnega zdravila Ocrelizumab bila je zadovoljiva.

To zdravilo upočasni napredovanje primarne progresivne multiple skleroze (MSD) za najmanj 12 tednov, v začetnih fazah. Ta podtip multiple skleroze (MS), ki prizadene približno 10 ali 15% populacije s to boleznijo, je zelo agresivna patologija. Do danes ni bilo zdravljenja ali zdravljenja, vendar je ta multicentrična študija (mednarodno) s špansko udeležbo pokazala učinkovitost tega zdravila, ki bi lahko postalo prva in edina terapevtska možnost za bolnike s to boleznijo..

Zaenkrat ni bilo zdravljenja za EMM

Študija tega zdravila se imenuje Oratorij vodil jo je vodja klinične nevroimunološke službe bolnišnice Vall d'Hebron in direktor Centra za multiplo sklerozo Katalonije (Cemcat), Xavier Montalbán. V tej študiji so proučevali učinkovitost zdravila Ocrelizumab pri 732 bolnikih z progresivno primarno multiplo sklerozo. glavna ugotovitev je, da vsaj 12 tednov uspe zaustaviti napredovanje invalidnosti, ki povzroča bolezen.

Montalbán je želel proslaviti odkritje in izjavil:

"To je resnično zgodovinski trenutek, saj se je prvič pokazalo, da je zdravilo učinkovito pri nadzoru te vrste nevrološke bolezni." Okno se odpre za boljše razumevanje in zdravljenje multiple skleroze. "

To zdravilo je monoklonsko protitelo, ki je namenjeno selektivnemu napadu CD20B + celic, za katere se domneva, da imajo ključno vlogo pri uničevanju mielina in živcev, kar povzroča simptome multiple skleroze. Z vezavo na površino teh beljakovin Ocrelizumab pomaga ohranjati najpomembnejše funkcije imunskega sistema.

Kaj je multipla skleroza?

The multipla skleroza (MS) je nevroplastna bolezen, ki prizadene centralni živčni sistem (CNS), tako v možganih kot v hrbtenjači. Ni natančno znano, kaj povzroča MS, vendar ta patologija poškoduje mielin, snov, ki tvori membrano, ki obdaja živčna vlakna (aksoni), in olajšuje vodenje električnih impulzov med njimi..

Mielin se uniči na več področjih, včasih ostane brazgotine (skleroza). Ta poškodovana območja so znana tudi kot demijelinacijske plošče. Ko se mielinizirana snov uniči, se zmožnost živcev za vodenje električnih impulzov od in do možganov prekine, to pa povzroča pojav simptomov, kot so:

• Spremembe vida
• Slabost mišic
• Težave z usklajevanjem in ravnotežjem
• Občutki, kot so otrplost, srbenje ali zbadanje
• Težave z razmišljanjem in spominom

Multipla skleroza prizadene ženske bolj kot moške. Običajno se pojavijo med 20 in 40 let, čeprav so o primerih poročali tudi pri otrocih in starejših. Običajno je bolezen blaga, vendar v težjih primerih nekateri ljudje izgubijo sposobnost pisanja, govora ali hoje.

V večini primerov ta bolezen napreduje pri izbruhih, pri primarni progresivni multipli sklerozi pa se invalidnost nenehno in počasi krepi v mesecih ali letih, zato velja za resno obliko te patologije..

Faze kliničnega razvoja zdravila

Da bi drog lahko ponudili za prodajo, je treba uporabiti postopek za ocenjevanje njegove učinkovitosti in varnosti, s čimer se izognemo ogrožanju življenja ljudi, ki jih bodo zaužili. Razvoj novega zdravila je dolg in težak, ker trži se le dve ali tri od 10.000 farmakoloških snovi.

Ko je zdravilo zadostno ovrednoteno pri modelih in vitro in v študijah na živalih (predklinična faza), se začnejo raziskave na ljudeh, ki se imenujejo klinična preskušanja. Klasično obdobje kliničnega razvoja farmacevtskega izdelka je razdeljeno na 4 zaporedne faze, ki pa se lahko prekrivajo. To so faze, ki so del kliničnega preskušanja:

• I. fazaTa faza vključuje prve študije, opravljene na ljudeh, katerih glavni cilj je meriti varnost in toleranco spojine. Glede na stopnjo tveganja je število prostovoljcev majhno in trajanje kratke faze.
• Faza IITveganje v tej fazi je zmerno in njegov cilj je zagotoviti predhodne informacije o učinkovitosti zdravila in vzpostaviti razmerje med odmerkom in odzivom. Potrebne so na stotine tematik in ta faza se lahko podaljša za več mesecev ali let.
• Faza III: To je faza, v kateri se to zdravilo najde, zato je treba oceniti njegovo učinkovitost in varnost v običajnih pogojih uporabe in glede na terapevtske alternative, ki so na voljo za preučevano indikacijo. Zato se testira njegova uporaba v kombinaciji z drugimi zdravili za več mesecev ali let, pri čemer se analizira stopnja pojavnosti želenih in neželenih učinkov. To so študije terapevtske potrditve.
• Faza IV: Po trženju zdravila se opravi, da se ponovno preuči v kliničnem kontekstu in da se zagotovi več informacij o njegovih neželenih učinkih.

Po pozitivnih rezultatih v III. Fazi kliničnega preskušanja Ocrelizumaba, V začetku naslednjega leta se bo zahtevalo evropsko dovoljenje za trženje tega zdravila. To ponavadi traja približno šest mesecev. Od takrat naprej se bo vsaka država odločila, ali dovoljuje prodajo na svojem ozemlju.